В клинических испытаниях приняли участие шесть детей из Китая, у пяти из них вернулся слух, сообщили в пресс-службе Массачусетской офтальмологической и отоларингологической больницы.
ТАСС, 25 января. Американские и китайские медики успешно вернули слух детям с мутацией в гене OTOF при помощи экспериментальной генной терапии, заменив дефектную версию этого участка ДНК на корректную форму гена в клетках внутреннего уха. Об этом сообщила пресс-служба Массачусетской офтальмологической и отоларингологической больницы (MEE).
«Если дети не могут слышать окружающий мир, развитие их мозга нарушается при отсутствии помощи со стороны специалистов и близких. Поэтому результаты этих опытов вызвали у нас неподдельное восхищение, так как и слух детей, и их умение говорить заметным образом улучшались с каждой неделей после введения терапии», — заявил научный сотрудник MEE Чэнь Чжэнъи, чьи слова приводит пресс-служба больницы.
Чэнь Чжэнъи и его коллеги пришли к такому выводу при проведении клинических испытаний генной терапии, нацеленной на исправление мутации DFNB9 в гене OTOF, которая вызывает одну из распространенных форм врожденной глухоты. Этот участок ДНК отвечает за синтез белковых молекул, играющих важную роль в преобразовании акустических колебаний в электрические импульсы в волосковых клетках внутреннего уха.
Мутации в гене OTOF ведут к фактически полной потере слуха с первых дней жизни, с чем ученые сейчас пытаются бороться при помощи разных форм генной терапии. В частности, китайские и американские медики создали экспериментальный препарат на базе двух модифицированных аденоассоциированных вирусов, которые вставляют в волосковые клетки две половины корректной версии гена OTOF.
Работу этой генной терапии медики проверили в рамках клинических испытаний, в которых приняли участие шесть детей из КНР с полной врожденной глухотой и мутацией DFNB9. Все они получили одну дозу генной терапии и в последующие 26 недель ученые постоянно отслеживали изменения в их состоянии. В пяти случаях из шести, как отмечают Чэнь Чжэнъи и его коллеги, генная терапия вернула детям способность слышать окружающий мир.
В среднем чувствительность ушей детей к звукам выросла на 40−57 децибел через полгода после введения генной терапии, благодаря чему также улучшились и их способности по восприятию речи и умению говорить. При этом исследователи не зафиксировали никаких опасных для жизни или просто серьезных побочных эффектов, что говорит в пользу безопасности и высокой эффективности разработанной ими «двойной» генной терапии, подытожили Чэнь Чжэнъи и его коллеги.
О врожденной глухоте
По текущим оценкам ВОЗ, свыше 460 млн людей на Земле страдает от глухоты и других форм серьезных нарушений в работе слуха. Значительная часть случаев потери способности слышать окружающий мир связана с инфекционными болезнями и травмами, однако многие пациенты теряют слух или не имеют его с рождения из-за наличия определенных мутаций в генах TMC1, NOX3, OTOF и примерно в 100 других участках ДНК.
источник: ТАСС Наука
